米国は、病気を適度に遅らせるアルツハイマー病の薬を承認します

ワシントン (AP) — 米国の保健当局は金曜日に、医師と患者が慎重に検討する必要がある潜在的な安全上のリスクがあるにもかかわらず、脳を奪う病気の初期段階を適度に遅らせることが示されている、注意深く監視されているアルツハイマー病薬を承認しました.

レケンビという薬は、アルツハイマー病の根底にある生物学を標的とすることで、アルツハイマー病を定義する記憶と思考の低下を遅らせることが説得力をもって示された最初の薬です。 食品医薬品局は、認知症の軽度または初期の患者に対して特に承認しました。

日本のエーザイと米国のパートナーであるバイオジェンのレケンビは、不治の病に対する実験的治療の失敗に慣れている分野ではまれな成功を収めています。 この薬による認知機能低下の遅延は、おそらく数か月程度に過ぎないと思われますが、一部の専門家は、それでも人々の生活を有意義に改善できる可能性があると述べています。

「この薬は治療薬ではありません。 人々の悪化を止めることはできませんが、病気の進行をかなり遅らせることができます. 「これは、運転できる期間が 6 か月から 1 年長くなる可能性があることを意味する可能性があります。」

スナイダー氏は、「レーケムビー」と発音されるこの薬には、月に 2 回の注入が必要なことや、脳の腫れや出血などの副作用の可能性など、マイナス面があることを強調しました。

承認は、FDA の加速経路を通じて行われました。これにより、患者に利益をもたらすことが確認される前に、初期の結果に基づいて医薬品を発売することができます。 政府機関によるその近道の使用は、政府の監視機関や議会の調査官からますます厳しく監視されています。

先週、議会報告書は、同じくバイオジェンとエーザイからのアデュヘルムと呼ばれる同様のアルツハイマー病薬の FDA による承認が、文書化されていない製薬会社のスタッフとの多くの会議を含む「不正行為に満ちている」ことを発見しました。

レカネマブとして化学的に知られている新薬の精査は、保険会社がそれをカバーするかどうか、誰のためにカバーするかを決定するため、ほとんどの患者が数ヶ月間それを受け取り始めないことを意味する可能性があります.

この薬は、通常 1 年間の治療に 26,500 ドルかかります。 エーザイは、価格は、生活の質の向上、介護者の負担の軽減などの点での薬の利点を反映していると述べました。 同社は全体の価値を年間37,000ドルに固定しているが、患者と保険会社のコストを削減するために薬の価格を下げたと述べた. 薬の価値を評価する独立したグループは最近、薬の価格を 2 万 600 ドル未満に抑える必要があると述べました。

米国では約 600 万人、世界ではさらに多くの人がアルツハイマー病にかかっています。アルツハイマー病は、記憶、推論、コミュニケーション、および日常業務に必要な脳の領域を徐々に攻撃します。

FDA の承認は、アルツハイマー病の特徴であるある種の脳プラークの検査でも陽性だった、アルツハイマー病の初期症状のある 850 人を対象とした中間段階の研究に基づいています。

それ以来、エーザイは 1,800 人の患者を対象としたより大規模な研究の結果を発表しており、FDA はこの薬の利点を確認するためにすぐに審査を行い、今年後半に完全承認の決定を下す予定です。

大規模な研究では、記憶力、判断力、その他の認知能力を測定する 18 点スケールで患者の結果を追跡しました。 医師は、患者との面談および濃厚接触者から評価をまとめます。 18 か月後、Leqembi を投与された患者は、ダミーの注入を受けた患者よりもゆっくりと減少しました。 遅延はわずか 5 か月強でした。

その違いが、より大きな自立など、患者にとって真の利益につながるかどうかについては、ほとんどコンセンサスが得られていません。

「ほとんどの患者は違いに気付かないでしょう」と、ヴァンダービルト大学の神経学研究者であるマシュー・シュラグ博士は述べています。 「これは実際には非常に小さな効果であり、おそらく臨床的に重要と呼ばれる閾値を下回っています。」

シュラグと他の何人かの研究者は、有意義な改善には、18 点満点で少なくとも 1 点の差が必要であると考えています。

Leqembi は、アルツハイマー病の重要な指標であるアミロイドと呼ばれる粘着性の脳タンパク質を除去することによって機能します。 しかし、何がこの病気を引き起こすのか、正確にはわかっていません。 他の一連のアミロイド標的薬は失敗しており、多くの研究者は現在、併用療法が必要になると考えています.

同様の薬であるアデュヘルムは、その有効性をめぐる論争によって損なわれました。

FDA は、2021 年に、FDA 自身の外部専門家の助言に反して、その薬を承認しました。 医師はその薬を処方することを躊躇し、保険会社は補償範囲を制限しました。

FDA は、Leqembi を承認する前に同じ専門家パネルに相談しませんでした。

コネチカット州のローザ デラウロ下院議員 — 頻繁に FDA を批判している — は金曜日の声明で、FDA がこの薬に関するパネル ミーティングを差し控えることを選択したことを深く懸念していると述べた。

シュラグ氏は、同じ懸念の多くが両方の薬に当てはまると述べた。

「このわずかな測定可能な利益は、高額な値札と患者が経験する可能性のある副作用に値するものですか?」 彼は尋ねた。 「私はかなり深刻な疑問を持っています。」

エーザイの研究では、患者の約 13% に脳の腫れがあり、17% に小さな脳出血がありました。これは、以前のアミロイド標的薬で見られた副作用です。 ほとんどの場合、これらの問題は、めまいや視覚障害などの症状を引き起こさない.

また、血液をサラサラにする薬を服用していた 2 人を含め、数人の Leqembi ユーザーが薬の服用中に死亡しました。 エーザイは、死亡は薬によるものではないと述べている。 FDAのラベルは、医師が血液希釈剤を服用している患者にLeqembiを処方する場合は注意するよう警告しています.

保険会社は、同社の研究に参加したような人々、つまり軽度の認知症でアミロイドの蓄積が確認されている患者に対してのみ、この薬を補償する可能性が高い. これには通常、高価な脳スキャンまたは脊髄液検査が必要です。 医師は、脳の腫れや出血を定期的にチェックするために、別の種類のスキャンを実行する必要があります。

この薬の展開における重要な問題は、6,000 万人の高齢者やその他のアメリカ人を対象とする連邦政府の健康保険であるメディケアによる保険の適用範囲です。 代理店は Aduhelm の報道を厳しく制限し、本質的にその米国市場を一掃し、バイオジェンにこの薬のマーケティング計画を放棄するよう促しました。

エーザイの経営陣は、自社の医薬品のデータについてメディケアの担当者と話し合うのにすでに数か月を費やしていると語った。 FDAが薬の利点を確認するまでは、今年後半に予定されている.

エーザイの米国 CEO である Ivan Cheung は、次のように述べています。

73 歳のベッツィ グローブスは、2021 年にアルツハイマー病と診断されました。ハーバード大学教育大学院の元講師だった彼女は、学生の名前を覚えたり、質問に答えたりするのに苦労していることに気づきました。

認知検査に基づく彼女の最初の診断は、後にアミロイドの陽性検査によって確認されました。

マサチューセッツ州ケンブリッジの Groves さんは、潜在的な副作用や点滴の必要性にもかかわらず、Leqembi を試してみたいと思っていると述べています。

「私にとっては、その薬が市場に出て、医師の承認を得た瞬間に、私はそれを服用するつもりです.