軽い刺激で皮膚に水ぶくれができたり傷になったりする難病「表皮水疱（すいほう）症」の遺伝子治療薬について、厚生労働省の専門家部会は7日、国内での製造販売承認を了承した。繰り返し使うことが想定され、販売が先行する米国では単価が高いため、患者あたりの薬剤費は高額になることも予想される。
治療薬は米クリスタル・バイオテック社が開発した「バイジュベック・ゲル」。病気の原因になっている遺伝子のはたらきを補う遺伝子治療薬のなかでも、世界で初めて患部に塗るタイプとなっている。
米国では2023年に承認された。1製品あたり約2万4千ドル（約350万円）。使用量は患者の患部の大きさで異なるが、1人の患者あたり年間約63万ドル（約9千万円）ほどともされる。
日本での販売価格は今後、別の審議会であらためて検討される。
対象疾患は、皮膚がはがれやすくなる難病「表皮水疱症」のうち、「栄養障害型」とよばれるタイプ。このタイプは、皮膚の最外層の「表皮」とその下の「真皮」をつなげている複数のたんぱく質のなかでも、「7型コラーゲン」の機能不全で起こる。厚生労働省によると、国内に約250～500人ほどの患者がいるとされる。
バイジュベックは、週に1回…
