体が徐々に動かなくなっていく難病の筋萎縮性側索硬化症（ALS）について、京都大などのチームは12日、iPS細胞を使って見つけた治療薬の候補を飲んでもらう2段階目の臨床試験（治験）で有効性が示唆されたと発表した。ALS治療薬としての承認をめざし、3段階目の治験を検討していく。
治験を進めているのは、すでに白血病治療薬として承認されている「ボスチニブ」。ALS患者由来のiPS細胞を使って病気の細胞を再現し、既に別の病気で使われている薬などから効果があるものを調べ、ボスチニブを絞り込んでいた。
ボスチニブを使った小規模な1段階目の治験を2019～21年に実施したところ、一部の患者にALSの進行抑制が認められた。今回の治験では患者数を26人に増やし、投与期間も24週間（1日200もしくは300ミリグラム）と長くして22年から実施。京大のほか、患者を抱える徳島大、北里大、鳥取大、奈良県立医大、東邦大、広島大などが参加した。
その結果、運動機能をめぐる指標の低下が抑えられるなど、有効性と安全性に関する二つの主要評価項目を満たした。このほか、二つの副次評価項目のうち一つを達成した。
1段階目と同様に、一部の患…
